Stadium planowania

W stadium planowania są już natomiast doświadczenia na ludziach zmierzające do wymiany uszkodzonego genu dystrofiny Ponadto Muscular Dystrophy Association rozpocznie wkrótce próby kliniczne dotyczące stosowania IGF1 w terapii dystrofii miotonicznej, schorzenia przejawiającego się przedłużającym skurczem mięśni i w rezultacie ich uszkodzeniem*. Jednak najszybciej dostępne mogą się okazać metody pobudzania wzrostu mięśni lekami blokującymi działanie miostatyny choć o mechanizmach ich działania wiadomo niewiele. Wydaje się, że miostatyna ogranicza rozwój mięśni podczas rozwoju embrionalnego i w dorosłym życiu. Działa ona jak hamulec, który limituje normalny wzrost mięśni, i jednocześnie jak czynnik stymulujący ich zanik, gdy zapotrzebowanie na pracę mięśni spada. Doświadczenia na genetycznie zmodyfikowanych myszach wskazują, że brak miostatyny powoduje znaczne powiększenie się mięśni zarówno w wyniku pogrubienia włókien, jak i zwiększenia się ich liczby.

FIRMY FARMACEUTYCZNE i biotechnologiczne prowadzą badania nad różnymi inhibitorami miostatyny. Poszukiwania te były początkowo stymulowane perspektywą zwiększenia korzyści finansowych z hodowli zwierząt rzeźnych. Przykładu efektów zablokowania miostatyny dostarczyła sama przyroda. U dwóch ras bydła, belgian blue i piedemonte, stwierdzono dziedziczną mutację powodującą wytwarzanie skróconej formy tego białka. Bydło to często określa się jako podwójnie umięśnione, a nadmiernie rozwinięta muskulatura jest dodatkowo wyeksponowana ze względu na zmniejszone odkładanie tłuszczu, również wynikające z braku miostatyny, wskutek czego zwierzęta uzyskują iście posągowe kształty. Pierwszymi lekami blokującymi działanie miostatyny były wiążące ją przeciwciała, z których jedno zostanie przetestowane na pacjentach cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a.

Efekt mutacji występującej u bydła próbowano naśladować przez wytwarzanie formy miostatyny skróconej tak, by utraciła zdolność przekazywania sygnałów biochemicznych, ale zachowała strukturę warunkującą jej wiązanie w pobliżu komórek satelitarnych. Takie mniejsze białko (lub peptyd) powinno doskonale maskować miejsce wiązania prawidłowej miostatyny, blokując do niego dostęp. Wstrzyknięcie myszom peptydu będącego skróconą formą miostatyny spowodowało przerost mięśni szkieletowych. Mój zespół planuje odtworzenie tego efektu u psów przez wprowadzenie do ich mięśni genu kodującego taki sam krótki peptyd. Metody terapeutyczne polegające na blokowaniu miostatyny są niezmiernie atrakcyjne dla zdrowych osób poszukujących sposobu na szybkie zwiększenie swojej masy mięśniowej. Choć ogólno ustrojowe podanie leku nie pozwala na działanie tak ukierunkowane jak genowa terapia wybranych mięśni, to rekompensuje to wygodą stosowania i możliwością natychmiastowego odstawienia w przypadku powikłań.

Efekt mutacji występującej u bydła próbowano naśladować przez wytwarzanie formy miostatyny skróconej tak, by utraciła zdolność przekazywania sygnałów biochemicznych, ale zachowała strukturę warunkującą jej wiązanie w pobliżu komórek satelitarnych. Takie mniejsze białko (lub peptyd) powinno doskonale maskować miejsce wiązania prawidłowej miostatyny, blokując do niego dostęp. Wstrzyknięcie myszom peptydu będącego skróconą formą miostatyny spowodowało przerost mięśni szkieletowych. Mój zespół planuje odtworzenie tego efektu u psów przez wprowadzenie do ich mięśni genu kodującego taki sam krótki peptyd. Metody terapeutyczne polegające na blokowaniu miostatyny są niezmiernie atrakcyjne dla zdrowych osób poszukujących sposobu na szybkie zwiększenie swojej masy mięśniowej. Choć ogólno ustrojowe podanie leku nie pozwala na działanie tak ukierunkowane jak genowa terapia wybranych mięśni, to rekompensuje to wygodą stosowania i możliwością natychmiastowego odstawienia w przypadku powikłań.

You may also like