Stadium planowania

W stadium planowania są już natomiast doświadczenia na ludziach zmierzające do wymiany uszkodzonego genu dystrofiny Ponadto Muscular Dystrophy Association rozpocznie wkrótce próby kliniczne dotyczące stosowania IGF1 w terapii dystrofii miotonicznej, schorzenia przejawiającego się przedłużającym skurczem mięśni i w rezultacie ich uszkodzeniem*. Jednak najszybciej dostępne mogą się okazać metody pobudzania wzrostu mięśni lekami blokującymi działanie miostatyny choć o mechanizmach ich działania wiadomo niewiele. Wydaje się, że miostatyna ogranicza rozwój mięśni podczas rozwoju embrionalnego i w dorosłym życiu. Działa ona jak hamulec, który limituje normalny wzrost mięśni, i jednocześnie jak czynnik stymulujący ich zanik, gdy zapotrzebowanie na pracę mięśni spada. Doświadczenia na genetycznie zmodyfikowanych myszach wskazują, że brak miostatyny powoduje znaczne powiększenie się mięśni zarówno w wyniku pogrubienia włókien, jak i zwiększenia się ich liczby.

FIRMY FARMACEUTYCZNE i biotechnologiczne prowadzą badania nad różnymi inhibitorami miostatyny. Poszukiwania te były początkowo stymulowane perspektywą zwiększenia korzyści finansowych z hodowli zwierząt rzeźnych. Przykładu efektów zablokowania miostatyny dostarczyła sama przyroda. U dwóch ras bydła, belgian blue i piedemonte, stwierdzono dziedziczną mutację powodującą wytwarzanie skróconej formy tego białka. Bydło to często określa się jako podwójnie umięśnione, a nadmiernie rozwinięta muskulatura jest dodatkowo wyeksponowana ze względu na zmniejszone odkładanie tłuszczu, również wynikające z braku miostatyny, wskutek czego zwierzęta uzyskują iście posągowe kształty. Pierwszymi lekami blokującymi działanie miostatyny były wiążące ją przeciwciała, z których jedno zostanie przetestowane na pacjentach cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a.

Efekt mutacji występującej u bydła próbowano naśladować przez wytwarzanie formy miostatyny skróconej tak, by utraciła zdolność przekazywania sygnałów biochemicznych, ale zachowała strukturę warunkującą jej wiązanie w pobliżu komórek satelitarnych. Takie mniejsze białko (lub peptyd) powinno doskonale maskować miejsce wiązania prawidłowej miostatyny, blokując do niego dostęp. Wstrzyknięcie myszom peptydu będącego skróconą formą miostatyny spowodowało przerost mięśni szkieletowych. Mój zespół planuje odtworzenie tego efektu u psów przez wprowadzenie do ich mięśni genu kodującego taki sam krótki peptyd. Metody terapeutyczne polegające na blokowaniu miostatyny są niezmiernie atrakcyjne dla zdrowych osób poszukujących sposobu na szybkie zwiększenie swojej masy mięśniowej. Choć ogólno ustrojowe podanie leku nie pozwala na działanie tak ukierunkowane jak genowa terapia wybranych mięśni, to rekompensuje to wygodą stosowania i możliwością natychmiastowego odstawienia w przypadku powikłań.

Efekt mutacji występującej u bydła próbowano naśladować przez wytwarzanie formy miostatyny skróconej tak, by utraciła zdolność przekazywania sygnałów biochemicznych, ale zachowała strukturę warunkującą jej wiązanie w pobliżu komórek satelitarnych. Takie mniejsze białko (lub peptyd) powinno doskonale maskować miejsce wiązania prawidłowej miostatyny, blokując do niego dostęp. Wstrzyknięcie myszom peptydu będącego skróconą formą miostatyny spowodowało przerost mięśni szkieletowych. Mój zespół planuje odtworzenie tego efektu u psów przez wprowadzenie do ich mięśni genu kodującego taki sam krótki peptyd. Metody terapeutyczne polegające na blokowaniu miostatyny są niezmiernie atrakcyjne dla zdrowych osób poszukujących sposobu na szybkie zwiększenie swojej masy mięśniowej. Choć ogólno ustrojowe podanie leku nie pozwala na działanie tak ukierunkowane jak genowa terapia wybranych mięśni, to rekompensuje to wygodą stosowania i możliwością natychmiastowego odstawienia w przypadku powikłań.

Related Post

Dobre biuro rachunkowe z Bydgoszczy Biuro rachunkowe jest bardzo dobrym rozwiązaniem dla każdego przedsiębiorcy, nie tylko początkującego. W naszym kraju prawo podatkowe jest na tyle skomplikowane że naprawdę jest się trudno w tym wszystkim połapać. Dlatego biuro rachunkowe z pewnością...
Ubezpieczenie podczas podróży Ubezpieczenia dzielą się na wiele różnych kategorii. Mamy takie, które są stałe i w tej grupie znajdują się ubezpieczenia naszych nieruchomości i te na życie. Wszystkie są niezwykle ważne i stanowią źródło naszego zabezpieczenia na długie lata. Są je...
Pierwsza darmowa pożyczka Rynek pożyczek pozabankowych w Polsce jest jednym z najprężniej rozwijających się sektorów finansowych. Świadczy to tylko o jednym - o ogromnym zapotrzebowaniu Polaków na szybkie, krótkoterminowe pożyczki pozabankowe. Normalne banki nie są w stanie t...
Darmowa pożyczka na dowód bez zaświadczeń Pożyczka chwilówka jest to darmowa pożyczka na dowód bez zaświadczeń. Ten typ pożyczek jest idealny dla osób, które potrzebują na szybko pieniędzy. Chwilówki przede wszystkim są dobrym sposobem na zdobycie potrzebnych pieniędzy, ponieważ nikt tak nap...
pożyczka za darmo Dla wielu z nas fakt pożyczania pieniędzy nie jest łatwy. To w pewien sposób przyznanie się do porażki, jeśli nagle okazuje się, iż nie mamy żadnych oszczędności, a pilnie potrzebujemy środków na sfinansowanie leczenia czy na przykład remontu. Takie ...
Terapia genowa Wprowadziliśmy do jego genomu gen IGF1 spreparowany tak, by działał tylko w mięśniach szkieletowych, i przeprowadziliśmy badania wstępne na myszach. Wstrzyknięcie wektora AAVIGF1 do mięśni młodych gryzoni spowodowało zwiększenie masy mięśni i szybkoś...

You may also like